STRATEGIE DE CERCETARE ȘI DEZVOLTARE

Amgen a clădit o organizație care se distinge prin oameni de știință de clasă mondială, cu talent în aplicarea abordărilor noi pentru tratamentul bolilor. Strategia noastră R&D vizează alinierea și dedicarea talentului nostru, prioritizarea investițiilor și valorificarea oportunităților științifice.

„Strategia R&D este planul nostru de succes pentru următorii ani. Aceasta descrie modul în care intenționăm să dezvoltăm terapii inovatoare pe care pacienții și plătitorii le vor aprecia. Strategia noastră prioritizează obiectivele și tehnologiile care, în viziunea Amgen, sunt cele mai promițătoare, și identifică metode de maximizare a productivității. Strategia este inspirată parțial de descoperirile noi și istorice din biologie. Aceste progrese fac posibilă localizarea rădăcinilor moleculare ale bolii; nicio companie nu valorifică oportunitățile mai bine decât Amgen."

Sean Harper
EVP, Cercetare și dezvoltare

Departamentul R&D Amgen depune eforturi pentru a îmbunătăți și a prelungi durata de viață a pacienților cu boli grave. Pentru a duce această misiune mai departe, am clădit o organizație care se distinge prin oameni de știință de clasă mondială, cu talent în aplicarea abordărilor noi pentru tratamentul bolilor.

În plus, am elaborat o strategie R&D care vizează alinierea și dedicarea talentului nostru, prioritizarea investițiilor și valorificarea oportunităților științifice. Această strategie cuprinde cinci componente majore:

Redefinirea principiilor noastre de ghidare R&D

Focalizarea pe medicamente inovatoare pentru a acoperi cerințe nesatisfăcute la pacienții cu boli grave.

Urmărirea obiectivelor validate la subiecți umani.

Menținerea unui toolkit vast de modalități de creare a medicamentelor, cu focalizare pe produse biologice.

Focalizare pe rentabilitatea investițiilor și eficiență operațională.

Exploatarea inovației externe.

Demonstrarea valorii medicamentelor noastre.

Citește mai mult

Amgen aspiră să devină cea mai bună companie care oferă soluții terapeutice pentru oameni. Drumul spre atingerea acestui obiectiv începe cu clădirea principalei organizații R&D din lume. Principiile de ghidare R&D Amgen au fost inspirate de acest țel și au fost concepute să ne consolideze prioritățile strategice.

Focalizarea pe medicamente inovatoare pentru a acoperi cerințe nesatisfăcute la pacienții cu boli grave. Deși compania Amgen se află permanent în căutarea de noi oportunități și se adaptează la provocări, ne păstrăm angajamentul solid față de aceeași misiune. O misiune care urmărește îmbunătățirea și prelungirea duratei de viață a pacienților cu boli grave.

Urmărirea obiectivelor validate la subiecți umani. Credem că ne aflăm în pragul unei revoluții științifice, în care genetica populației va contribui la identificarea unor noi ținte care conduc în mod clar la apariția riscului la oameni. Prin focalizarea asupra obiectivelor susținute de genetica umană sau alte evidențe puternice la subiecți uman, urmărim să creștem ratele de succes clinic, să reducem timpul de dezvoltare și să reducem costurile de livrare a medicamentelor noi pacienților.

Menținerea modalităților multiple de creare a medicamentelor, cu focalizare pe produse biologice. În descoperirea medicamentelor, Amgen merge pe abordarea „biologia pe primul loc”. Ne străduim să selectăm obiective de medicamente pe baza unei înțelegeri profunde a biologiei bolii, apoi să alegem modalitatea de creare a medicamentului sau șablonul structural, optând pentru cele mai potrivite pentru obiectiv. Suntem conștienți de punctul nostru forte în dezvoltarea produselor biologice și de rata de succes clinic superioară a medicamentelor biologice. Menținem, de asemenea, un toolkit vast de modalități, inclusiv molecule mici, pentru a deține instrumentul potrivit pentru orice obiectiv am urmări.

Focalizare pe rentabilitatea investițiilor și eficiență operațională. Pentru a maximiza valoarea investiției Amgen în cercetare și dezvoltare, ne focalizăm resursele pe programe care generează un efect amplu și au o probabilitate mai mare de succes. Stabilim parteneriate și externalizăm pentru a maximiza valoarea activelor cu prioritate mai mică. Amgen depune, de asemenea, eforturi pentru a identifica permanent punctele operaționale eficiente, precum durata redusă a ciclurilor, studiile clinice mai specifice și monitorizarea centralizată a centrelor de studiu clinic.

Exploatarea inovației externe. La Amgen, suntem în căutarea inovației extraordinare oriunde o putem găsi și aproximativ jumătate din pipeline-ul nostru actual în stadiu avansat provine din colaborări sau achiziții. Apreciem sinergia între inovația internă și cea externă: Pentru a identifica și adăuga valoare celor mai bune invenții externe, trebuie să menținem un nivel ridicat al talentului și abilităților științifice din interiorul companiei.

Demonstrarea valorii medicamentelor noastre. Pacienții nu vor beneficia de medicamente la care nu au acces; accesul depinde din ce în ce mai mult de îndeplinirea standardelor stabilite de agențiile de reglementare și plătitori. Pentru a îndeplini aceste așteptări, ne străduim să oferim progrese terapeutice majore—medicamente care oferă beneficii convingătoare pentru pacienți și economii în costurile de sănătate suportate de societate.

Asigurarea faptului că investițiile majore au la bază principii științifice puternice

Adoptarea unei abordări „Pick the Winners” pentru a accelera programele cu potențial ridicat pe baza obiectivelor validate la om.

Încheierea de parteneriate pentru sau externalizarea activelor cu prioritate mai scăzută.

Procurarea continuă a inovației externe pentru a completa capacitatea și programele interne.

Citește mai mult

Multe companii din industria noastră au abordat o strategie cunoscută sub numele de „Shots on Goal”, în care obiectivul este de a maximiza numărul de molecule din pipeline-ul de medicamente, pentru a crește șansele ca cel puțin câteva să se bucure de succes. Această abordare este concepută pentru a aborda cunoștințele noastre încă limitate privind biologia umană, însă, în practică, aceasta conduce deseori la creșterea costurilor de dezvoltare a medicamentelor și la scăderea productivității.

Strategia companiei Amgen este să se bazeze în schimb pe liderii noștri științifici pentru a „Alege câștigătorii" (Pick the Winners) prin identificarea și accelerarea programelor extrem de promițătoare. În acest scop, prioritizăm programele bazate pe obiective validate la om, în primul rând prin cercetarea genetică care demonstrează o influență clară a obiectivului asupra riscului de îmbolnăvire. De exemplu, studiile genetice au descoperit legătura dintre PCSK9 și homeostazia colesterolului, iar cercetări similare au evidențiat rolul important al sclerostinei în reglarea creșterii osoase. Filiala noastră, deCODE Genetics, aduce companiei Amgen un nou punct forte în genetica populației, poziționându-ne ca lider în revoluția actuală în descoperirea obiectivelor fundamentate pe gene.

Deși această strategie nu garantează că fiecare program desemnat va avea succes, suntem încrezători ca va crește rata globală de succes pentru studiile clinice derulate de Amgen, va accelera timpul de dezvoltare a medicamentelor, va reduce costurile si va îmbunătăți rentabilitatea investiției în cercetare si dezvoltare.

Când constatăm că avem mai multe programe decât cele pe care le putem oferi pacienților cu resursele noastre proprii, facem tranziția mai agresiv spre încheierea de parteneriate sau externalizarea acestor active excedentare. Acordurile care rezultă oferă venituri care pot fi utilizate pentru a sprijini programele-cheie din pipeline-ul nostru și deservesc interesele pacienților, asigurând dezvoltarea mai multor medicamente potențiale.

De asemenea, suntem activi în căutarea inovației externe care ne poate completa capacitățile și programele interne. Această deschidere față de inovație ori de câte ori o identificăm este exemplificată de achizițiile deCODE Genetics, Micromet, KAI Pharmaceuticals și Onyx Pharmaceuticals.

Refocalizarea și diferențierea eforturilor noastre în Discovery Research

Focalizare pe efectele puternice asupra bolilor grave.

Valorificarea punctelor noastre forte în genetica umană, biologia nouă și ingineria proteinelor.

Canalizarea noilor tehnologii de platformă pentru a clădi un pipeline de imuno-oncologie solid.

Citește mai mult

Într-un moment în care descoperirile tehnologice revoluționează modul în care sunt descoperite medicamentele, strategia Amgen urmărește să exploateze pe deplin oportunitățile emergente. Am făcut investiții agresive în descoperirea genetică și noi platforme terapeutice și ne-am concentrat asupra bolilor în care știința noastră susține potențialul pentru progrese majore.

În ultimii ani, secvențializarea ADN cu debit ultraînalt (ultra-high-throughput DNA sequencing) a accelerat căutarea de variante genetice care sunt strâns legate de riscul îmbolnăvirii. Prin achiziționarea deCODE Genetics, Amgen avansează un pipeline în stadiu incipient, bazat pe genele nou descoperite, cu un potențial captivant. Această strategie se bazează pe experiența companiei Amgen de a transforma cunoștințele genetice în noi medicamente. Dezvoltarea a șapte terapii Amgen aprobate pentru utilizare la pacienți poate fi urmărită invers până la gene clonate prima dată în propriile noastre laboratoare.

Pentru a urmări cu succes obiective noi bazate pe genetică, beneficiem considerabil de punctele forte ale companiei Amgen în biologie și ingineria proteinelor. Genele specifice bolilor descoperite recent pot codifica proteinele cu funcții necunoscute și aceste proteine noi se pot dovedi, de asemenea, foarte greu de abordat cu tipurile standard de medicamente. Pentru a interzice obiectivele provocatoare, trebuie să elucidăm biologia complexă înainte de a alege cea mai bună modalitate de creare a medicamentelor din toolkit-ul nostru—sau dezvoltarea unei modalități noi.

Pentru a ne accentua focalizarea asupra tratamentelor pentru cancer care funcționează prin implicarea sistemului imunitar al organismului, am fuzionat grupurile de studiu Discovery Research în oncologie și inflamații într-o singură organizație. Această consolidare își propune să profite pe deplin de platformele imuno-oncologice ale Amgen, incluzând noile noastre structuri de anticorpi BiTE®—anticorpi bi-specifici de mobilizare a limfocitelor T (bispecific T cell engagers)—precum și imunoterapia oncolitică.

În toate programele noastre Discovery Research, am ridicat standardele în ceea ce privește nivelul de diferențiere pe care îl așteptăm de la terapiile Amgen. Scopul nostru este să oferim noi tratamente care oferă beneficii clare și efecte ample, cum ar fi supraviețuirea pe termen lung în cancer sau prevenirea migrenelor sau a episoadelor severe de astm.

Urmărirea unei abordări „biologia pe primul loc” pentru a alege obiectivele și instrumentele potrivite

Focalizarea pe biologia obiectivului în primul rând, considerentele modalității fiind pe locul doi.

Consolidarea moleculelor mici, medii și mari într-o platformă integrată.

Focalizarea pe agenți biologici, asigurând în același timp capacități de clasă mondială ale moleculelor mici.

Citește mai mult

Amgen crede că descoperirea medicamentelor începe cu o înțelegere profundă a biologiei. Această înțelegere determină alegerea critică a obiectivului de boală care să fie urmărit și ne permite, de asemenea, să alegem instrumentul potrivit pentru acea țintă—modalitatea sau șablonul structural, cel mai probabil pentru a optimiza eficacitatea și siguranța.

Amgen deține unul dintre cele mai vaste toolkit-uri de modalități din industrie. Acesta cuprinde molecule mici, care pot fi obținute apelând la chimie; molecule de dimensiuni medii precum peptidele; și molecule biologice mari, cum ar fi anticorpii și alte tipuri de proteine terapeutice. Portofoliul de produse și pipeline-ul Amgen includ și numeroase modalități noi, cum ar fi corpii peptidici, structurile de anticorpi BiTE® și alte molecule bispecifice, conjugate de anticorp la medicament și imunoterapie oncolitică.

În plus, Amgen a integrat această platformă vastă de modalități într-o singură organizație de descoperire a medicamentelor. Am dărâmat barierele și preconcepțiile care de obicei separă cercetătorii care studiază moleculele mici, medii și mari, pentru a îmbunătăți munca în echipă și pentru a crea fertilizarea încrucișată între diverse seturi de competențe. Scopul nostru este de a asigura o abordare „biologia pe primul loc” în domeniul descoperirii, prin eliminarea grupurilor independente care privesc boala prin intermediul unei singure modalități de dezvoltare a medicamentelor.

În cazul în care există opțiuni bune între diferitele forme de medicamente, recunoaștem expertiza profundă a companiei Amgen în dezvoltarea și fabricarea produselor biologice. De asemenea, biologii au tendința de a obține rate de succes mai mari în dezvoltarea clinică. Cu toate acestea, estimăm că aproximativ două treimi din obiectivele de medicament nu pot fi accesate prin molecule mari, așa că Amgen menține o expertiză solidă în descoperirea si dezvoltarea medicamentelor cu molecule mici.

Consolidarea rentabilității investițiilor prin eficiență operațională

Construirea unei culturi de îmbunătățire continuă, focalizate pe rate de succes mai înalte, durate mai mici ale ciclurilor și costuri scăzute.

Reducerea semnificativă a costurilor cu studiile clinice până în 2018, prin scăderea duratei ciclurilor și creșterea calității.

Citește mai mult

Pe lângă asigurarea faptului că deciziile de investiții ale companiei Amgen se bazează pe dovezi științifice solide, ne reproiectăm procesele pentru a funcționa mai eficient. Acest efort continuu vizează îmbunătățirea ratelor de succes și a duratei ciclurilor, reducând în același timp costurile, ceea ce ne permite să livrăm mai multe medicamente noi din investițiile noastre în cercetare și dezvoltare.

În urmărirea acestui obiectiv, Amgen construiește o cultură a îmbunătățirii continue, susținută de o serie de acțiuni menite să mărească productivitatea noastră globală. De exemplu,

Ne-am reorganizat portofoliul de proiecte pentru a elimina programele de cercetare care au o probabilitate mai redusă de a le oferi pacienților beneficii semnificative față de alte tratamente disponibile.

Pentru a reduce costurile și complexitatea rețelei noastre de centre de cercetare, am relocat mai mulți oameni de știință în centrele de cercetare din Cambridge, Massachusetts și South San Francisco, California.

Prin abordarea de acces rapid la pacient pentru producerea de anticorpi monoclonali, reducem până la un an timpul necesar pentru a obține aceste terapii potențiale în clinică.

Amgen proiectează, de asemenea, programe mai simple pentru studiile clinice prin protocoale simplificate, monitorizarea centralizată a centrelor clinice, controlul calității pe bază de riscuri și gestionarea atentă a consumabilelor clinice. Până în 2018, ne așteptăm ca aceste eforturi si alte îmbunătățiri ale proceselor să reducă semnificativ costul studiilor clinice și să scadă durata medie a programelor clinice Amgen cu șase luni.

Știință